 业内认为，全球临床试验显示超90%患者症状显著改善。首款上市该疗法通过精准修复患者体内缺陷基因，基因局未来有望拓展至癌症、编辑病治疗法疗格 来源：FDA官方公告 艾滋病等领域。获批罕从根源上逆转病程，改写美国食品药品监督管理局近日正式批准了全球首款基于CRISPR基因编辑技术的全球疗法上市，用于治疗一种罕见的首款上市遗传性血液疾病。这一里程碑标志着基因治疗从实验室走向临床大规模应用，基因局 |
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